Lipid kationik

Lipid kationik ionizable DLin-MC3-DMA adalah vektor yang berkesan untuk penghantaran siRNA. DLin-MC3-DMA (MC3) ditemui oleh Thomas Madden dan Michael Hope semasa penerokaan lipid ionizable novel mereka. Ia digunakan sebagai komponen utama dalam Onpattro, ubat siRNA pertama yang diluluskan oleh FDA pada tahun 2018 (Onpattro juga menandakan terapi gen berasaskan RNA yang pertama kali disasarkan ditadbir melalui vektor virus).

Lipid amino kationik ionizable SM-102 biasanya digunakan untuk merangkumi dan menyampaikan asid nukleik (e.g., ubat-ubatan mRNA atau siRNA) serta lain-lain bahan bioaktif dan memainkan peranan penting dalam pembangunan mRNA pengamiran dan vaksin dengan lipid tiny (LNPs) sebagai pembawa penghantaran. Ia juga telah digunakan dalam vaksin COVID-19 mRNA-LNP mRNA-1273 (Moderna).

ALC-0315 adalah lipid amino ionizable yang boleh meningkatkan kecekapan penghantaran mRNA LNP-diantarai dan memastikan berkesan mRNA melarikan diri dari endosomes dalam sel-sel, sekali gus meningkatkan gen transfection. Sebagai lipid kationik ionizable yang diluluskan untuk pengamiran RNA klinikal, ia telah digunakan dalam pembangunan vaksin mRNA untuk COVID-19. Ia berfungsi sebagai komponen lipid kationik dalam vaksin BNT162b terhadap COVID-19.

DC-CHOL adalah ejen transfection berasaskan steroid yang berkesan dan reagen formulasi lipid. Ia terutamanya digunakan dalam penyediaan pelbagai pembawa, termasuk microbubbles untuk ultrasound kontras...

DOTAP adalah lipid kationik yang berkesan, yang pada asalnya digunakan dalam produk komersial sebagai reagen transfection gen. Ia juga boleh digunakan sebagai excipient farmaseutikal dalam formulasi liposomal. Permohonan yang ketara adalah EndoTAG-1, formulasi liposomal kationik paclitaxel. DOTAP memberikan caj positif kepada EndoTAG-1, membolehkan ia secara selektif mematuhi sel endothelial tumor (TECs) dengan caj negatif. Penjerapan terpilih ini memudahkan serangan yang disasarkan pada tumor neovasculature tanpa merosakkan kapal yang sihat, berkesan menghalang pertumbuhan tumor.

DOP-DEDA adalah phospholipid caj-boleh diterbalikkan yang sesuai untuk menyediakan lipid tiny (LNPs) untuk menyampaikan siRNA ke dalam sel-sel. Tradisional LNPs yang digunakan untuk penghantaran siRNA boleh agregat di bawah keadaan fisiologi disebabkan oleh kekurangan pengionan atau PEGylation. Telah dilaporkan bahawa LNPs siRNA-dimuatkan dirumuskan dengan DOP-DEDA sentiasa terion, sekali gus membolehkan penyerapan mereka oleh sel-sel kanser.

C12-200 adalah lipid kationik ionizable dan lipid pembantu. Sifatnya kationik membolehkan ia berkesan mengikat dengan negatif dikenakan asid nukleik (seperti mRNA), sekali gus memudahkan penghantaran asid nukleik obligat. Penyelidikan telah mencadangkan satu kaedah untuk menyediakan C12-200vmRNA LNPs beku kering menggunakan teknik pengeringan beku berterusan berdasarkan spin-pembekuan.